La jeune femme âgée de 19 ans participe à un essai clinique du traitement Vimizim avec la compagnie Biomarin depuis deux ans. Laurie devait utiliser un fauteuil roulant avant d’entreprendre le traitement. Elle peut maintenant marcher plus aisément.
«Les grands changements dans ma vie depuis que j’ai le traitement ont été surtout mon autonomie et ma diminution de douleur. Avant, si je marchais trop longtemps, j’en avais pour deux jours à avoir mal aux jambes, tandis que maintenant je n’ai presque plus de douleur et elle est passagère», dit Laurie.
Sa mère Isabelle affirme que les résultats sont épatants. «Sa santé s’est nettement améliorée et sa qualité de vie aussi. Elle mord dans la vie à pleines dents», souligne Mme Patry au sujet de sa fille qui travaille aujourd’hui avec elle dans la même entreprise familiale.
Le Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO) salue l’approbation du Vimizim par Santé Canada, le premier et seul traitement pharmacologique offert face au syndrome Morquio de type A.
Le syndrome limite la qualité et la durée de vie. Il se traduit par une petite taille et des anomalies articulaires. Les symptômes incluent entre autres des problèmes respiratoires et cardiaques ainsi qu’une difficulté à marcher.
Facture élevée
Le RQMO demande au gouvernement que le médicament soit remboursé par le régime public afin que les patients puissent y accéder le plus rapidement possible. Car son coût s’annonce très élevé.
Selon la généticienne et directrice générale du RQMO, Gail Ouellette, le prix du traitement est estimé à plus de 200 000$ par personne par année. Elle précise toutefois que peu de personnes – une quarantaine – vivent avec le Morquio A au Québec et que la prise en charge par le gouvernement aurait peu d’impact sur le budget de près de 4 milliards pour les médicaments dans la province.
Le médicament doit passer par le processus d’évaluation de l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) avant d’être pris en charge par Québec. Cependant, selon Mme Ouellet, le processus n’est pas adapté aux médicaments pour maladies rares et ils sont souvent refusés.
«D’autres groupes de patients avec des maladies semblables ont pu avoir accès à leur médicament sans que celui-ci n’ait été évalué par l’INESSS. Ce que nous trouvons injuste», dénonce Mme Ouellet.
Les coûts du traitement de Laurie sont actuellement payés par la compagnie pharmaceutique. Elle doit se rendre une fois par semaine à Montréal pour recevoir le médicament.
«Sans ce traitement, la santé de Laurie se dégradera et les coûts à venir des opérations causées par la maladie seront faramineux», affirme Isabelle Patry.
